建立我国基本药物有效性评价方法学模式与循证决策辅助系统研究

基本药物目录是实现基本卫生保健，保障药物质量、可及和合理使用最有效的手段；我国基本药物目录遴选最突出的问题是缺乏高效的基本药物有效性评价方法和标化的决策辅助系统，导致遴选决策科学性和效率较低。.本研究拟针对上述关键问题，以降压药和降糖药为例，综合运用循证医学、临床流行病学、系统评价、统计学、社会医学等多学科方法，采用直接与间接比较系统评价方法，分析评价间接比较方法的可信性、可靠性及两种证据合成方法与多种药物综合比较，建立基本药物有效性调整间接比较方法学标准、证据评价标准与决策辅助工具，解决基本药物有效性评价和遴选决策的技术瓶颈，为最终建立适合我中国国情的科学、透明和标准化基本药物评价方法体系，实现高效循证决策提供方法学基础、技术手段和证据支撑。本研究若获成功，将为我国及各省基本药物目录循证遴选与调整提供方法学和决策工具，也可为我国基本医疗保险药物目录、基本卫生技术的循证遴选提供借鉴。

基本药物目录是实现基本卫生保健，保障药物质量、可及和合理使用最有效的手段；我国基本药物目录遴选最突出的问题是缺乏高效的基本药物有效性评价方法和标化的决策辅助工具，导致遴选决策科学性和效率较低。.本研究旨在建立综合直接与间接证据的方法（即间接比较方法学）和基本药物遴选辅助决策工具，以评价基本药物有效性和科学遴选基本药物。.本研究对国内外关于间接比较的方法学进行了系统回顾，建立了关于间接比较方法学研究文献数据库，总结了关于间接比较方法的基本理念、方法、进展和局限性，为用于基本药物有效性评价的间接比较奠定理论基础；以治疗传染性疾病HIV母婴传播抗病毒药物和治疗慢性非传染性疾病高血压的降压药（包括中成药）为例，运用了直接与间接比较系统评价方法；借鉴国内外研究结果和实际研究经验，结合专家意见，制定了间接比较方法证据评价清单，为解释和评价间接比较证据提供基础。.本研究对目前国内外药物有效性评价标准、工具及相应软件进行了全面系统评价，比较各种评价工具的评价指标或评价条目的选择、效果、可靠性及其应用与优劣；在系统文献研究基础上，辅以专家访谈，研制了基本药物有效性证据评价主要指标体系；采用Delphi法筛选了该指标体系，采用统计学方法评价了该指标体系的效度和信度，优选和制定了基本药物有效性证据评价工具，并采用高血压常见药物（ACEI类和中成药）对该工具进行了验证，建立和完善了该基本药物证据评价辅助工具。.上述基本药物直接与间接比较方法学和基本药物证据评价辅助工具，解决了基本药物有效性评价和遴选决策的技术瓶颈，为我国及各省基本药物目录循证遴选与调整提供方法学和辅助决策工具，也可为我国基本医疗保险药物目录、基本卫生技术的循证遴选提供借鉴。.基本药物有效性评价的原则、方法和辅助决策工具可用于其他上市后药物、卫生技术、中医药、外科和公共卫生措施等评价领域；其理念和原则对卫生政策研究也有一定借鉴价值。目前本项目已将该方法从基本药物有效性评价延伸到其他新技术或高风险卫生技术、中医药和药物政策研究领域，并对探索我国基层疾病负担、基本药物目录的循证筛选及配置、基本医药卫生政策等循证研究提供了借鉴。