循证构建中国儿童基本药物目录：遴选药物品种的方法学研究

The poor accessibility of children’s medicines has been recognized as a serious global challenge, drawing high attention from the international community. Essential medicines systemis considered a global consensus to promote access to medicines effectively. In 2015, the National Health and Family Planning Commission (NHFPC) included the establishment of Chinese essential medicines list for children in the healthcare reform. The preliminary study of Prof. Zhang’s team has found the development method of essential medicines list for children is absent globally, and the method for adult’s list cannot be applied to children’s list. Therefore, the evidence-based methodology is put forward to develop Chinese essential medicines list for children. This research is a pilot study of the project, comprehensively using methods including systematic review, investigation research, guidelineassessment, evidence quality assessment, comprehensive drug evaluation, to solve the key issue in developing the list: developing the study method of drug varieties selection. The success of this study will be applied in the development of Chinese essential medicines list for children, also provide methodology reference to solve the opacity and unscientific method in selecting adult’s list; improve the selection system of essential medicines, save national health resources, facilitate the implementationas appropriate of national essential medicine system and implement the national healthcare reform.

儿童药物可及性差已共识为全球共同面临的严峻挑战，引起国际社会高度关注。基本药物制度是全球共识促进药物可及的有效措施。2015年，国家卫计委将建立中国儿童基本药物目录纳入医改工作。我们团队前期研究发现全球尚无儿童基本药物目录构建方法，成人方法不能直接套用于儿童。因此提出运用循证方法学，构建中国儿童基本药物目录。本研究是该项目的先导研究，综合运用系统评价、调查研究、指南评价、证据质量评价与推荐、药物综合评价等方法，解决构建目录的第一个关键问题：建立科学遴选药物品种的研究方法。本研究若获成功，不仅可立即用于中国儿童基本药物目录的制订，还可为解决我国成人基本药物目录遴选过程不透明，方法不科学等问题提供方法学借鉴和参考，为完善我国基本药物遴选体系，促进国家基本药物制度合理实施，落实国家医改政策提供科学依据。

全球尚无构建儿童基本药物目录和基本药物遴选的方法。本课题通过综合运用系统评价、调查研究、指南评价、证据质量评价与推荐、药物综合评价等方法，解决构建目录的第一个关键问题：建立科学遴选药物品种的研究方法。首先通过比较分析了我国基本药物目录和WHO基本药物目录异同，分析儿童基本药物目录的遴选标准、遴选范围、遴选流程及更新程序。同时通过系统评价全国儿童疾病负担调查研究，横断面调查中国医疗机构中儿童疾病构成情况，结合全球疾病负担2016数据，全面获得我国儿童疾病负担，确定儿童基本药物目录覆盖的疾病范围；其次系统评价全球儿童和成人基本药物遴选方法，提取儿童基本药物遴选评价指标，包括：有效性指标、安全性指标、经济性指标、儿童适宜性和儿童可及性指标等。经过两轮专家咨询，确定儿童基本药物品种遴选指标和权重；最后基于全国儿童疾病负担调查，选取了负担重的疾病上呼吸道感染常见症状发热和咳嗽，通过AGREE指南评价方法确定药物品种，采用拟定的儿童基本药物品种遴选指标和权重进行实证研究，初步验证了遴选指标和方法的科学性和可行性。综合上述研究结果，本研究为构建我国儿童基本药物目录和儿童基本药物遴选提供了方法学参考，为完善我国基本药物遴选体系提供了科学依据。项目发表论文2篇，待发表论文3篇。培养硕士研究生3名，其中2名已获得硕士学位，1名在读。项目投入经费21万，已使用14.7万，各项支出基本与预算相符。剩余经费6.3万，剩余经费计划用于本研究后续支出。