SDF-1α和GDNF基因修饰骨髓基质细胞自体移植治疗恒河猴PD模型研究

本研究提出通过趋化因子SDF-1α的诱导作用动员自体干细胞库，即中枢神经系统、骨髓、外周血等部位干细胞龛位内的自体干细胞，向损伤部位聚集，以及GDNF的神经营养作用，促进中脑多巴胺能神经系统的功能恢复。拟通过pBudCE4.1载体将干细胞趋化因子SDF-1α和GDNF基因导入BMSCs，构建的BMSCs-SDF-1α-GDNF工程细胞作为移植细胞，移植纹状体后动员自体干细胞库中的细胞向病变部位迁徙、促进分裂增殖，发挥替代作用，并合成神经细胞生长所需的神经营养因子，改善局部微环境，抑制中脑多巴胺能神经元的继续凋亡，有利于宿主和移植细胞的存活和中继神经元的形成。本课题的顺利实施，为自体干细胞治疗帕金森病的基因研究提供了新的思路，有效地解决了干细胞的来源问题，并且避免了移植细胞的排斥反应，最大程度地发挥自身修复的潜能。