TH基因修饰恒河猴骨髓源性神经干细胞自体移植治疗帕金森病

基因疗法和干细胞移植是帕金森病（PD）的最新研究方向。本实验拟用恒河猴骨髓源性神经干细胞（RBM-NSC）为转基因靶细胞，以腺相关病毒（AAV）为载体，行TH基因转导RBM·NSC向活体PD模型猴自体脑黑质内移植，检测RBM·NSC的存活、分化、基因表达及PD模型猴行为学改善情况，旨在使TH转基因RBM·NSC于局部长时间产生TH发挥疗效的同时又能较好与脑组织整合，探寻治疗新途径。