中国儿童合理用药评价指标体系的循证研究

World health organization(WHO) estimated that almost 20% of all deaths occuring among children less than 5 years old. According to quality adjusted life year , disease burden of children counts for 36% of all and 48% of which can be avoided by appropriate prevention and treatment.Medicines is one of the most important interventions. However,most of medicine used in pediatrics lack of clinical trials in children and are used by weight or age in children based on the trials in adults. It may ignore the characteristics of pharmacokinetics and pharmacodynamics in children and raise the risk of medications in children. The problems of lack of evidence, off-label drug use, misuse of medicines and lack of preparation for children are widely spreaded. WHO,governments and clinical experts have paid high attention to the lack of evaluation system in children and are seeking the way to solve the problem.The purpose of our study is to establish an evaluation index system in children through methods of evidence-based medicine. Data from different medical institutions will be used to verify the evaluation system. If this evaluation system is feasible, it can solve the problem and guarantee the safety,effectiveness and economy of medication use in children and improve the rationally disposing medical resources. In addition, the establishment of evaluation system is a good try in pediatric rational medicine evaluation, especailly for middle-low income countries.

WHO报告全球5岁以下儿童约占总死亡率的20%，以质量生命年计算，儿童占全球疾病负担达36%，其中48%的死亡可通过预防和治疗避免，药物是最重要的治疗和预防措施。但儿童药物大多未经儿童药物临床试验证实，而直接用成人药物临床试验结果按体重和年龄作简单剂量折算后使用，忽略了儿童药代动力学和药效学与成人有别，导致用药存在极大风险。超说明书用药、滥用或用药不足及新药缺少用于儿童的利弊评价等问题普遍存在。目前全球尚缺专属于儿童合理用药评价指标体系和方法学体系来解决问题的严峻现实，引起WHO、政府和临床专家高度重视，全球儿科药学专家均在寻求解决办法。本研究拟采用循证方法学建立我国儿童合理用药评价指标体系，选取样本医院数据验证。若获成功，可解决国际国内临床急需，保障儿童药物使用安全、有效和经济，合理配置和高效使用国家卫生资源，并为全球尤其是与我国类似的中、低收入国家的儿童合理用药标准和方法学研究提供借鉴

儿童合理用药是全球高度关注的重要问题。无证据用药、超说明书用药、滥用药物和缺少新药利弊评价等问题频现，给儿童合理用药带来严峻挑战。鉴于儿童临床试验数据和用药指导文件的缺乏，儿童临床用药合理性的监测至关重要。针对目前全球尚无儿童专属用药合理性评价方法学体系和指标体系问题，本研究运用循证方法学，成功构建了儿童合理用药评价指标体系及示范评价指标，开拓了指标体系研究中儿童用药合理性评价领域。. 首先，本研究完成了全球合理用药评价指标的系统评价，为构建我国儿童合理用药评价指标体系提供了参考及方法学依据。其次，基于全球合理用药评价指标的系统评价结果，本研究采用Delphi专家咨询法及层次分析法，分别以儿童常见的急性疾病、慢性疾病及药物使用类别为例，成功构建了儿童社区获得性肺炎、原发性肾病综合征合理用药评价指标及质子泵抑制剂用于儿童的合理用药评价指标体系。最后，以某三甲医院为试点单位完成了指标体系的实测，验证了所构建儿童合理用药指标体系的科学性及可行性。. 本研究成功构建的儿童合理用药评价指标体系是对儿童合理用药监测及管理的有效探索，促进了儿童药物安全、有效和经济使用，为合理配置和高效使用国家卫生资源提供了评价依据，且弥补了国内外相关研究和管理上的不足。同时本研究成功建立了儿童合理用药评价指标方法学体系，是循证方法学在药学领域的具体表现，为同类评价研究提供了方法学借鉴与参考。此外，本研究结果经过一系列临床应用、科研及国家药物政策转化，也为国家行政部门在儿童临床用药指导、基本药物目录制定、儿童药品遴选及淘汰决策等方面提供了循证依据。