基于CAT的艾滋病临床疗效评价的PRO量表研究

In China, HIV infection rates have been high in recent years and the number of AIDS patients also increased year by year. The harsh condition of HIV infection not only threatened the health of public's health, but also affected the social stability and economic development. The aim of this study was to evaluate the clinical efficacy of AIDS. According to the principles of "patient-centered health care delivery", we developed the PRO (Patient-Reported Outcomes) instrument for patients with AIDS based on the CTT (classical test theory) and IRT (item response theory). We also established the CAT (Computerized Adaptive Testing) system of PRO instruments. The system could help evaluate the clinical efficacy and get the feedback of AIDS patients timely and effectively, with the goal of supplying theoretical and technical support for AIDS patients' clinical treatment and intervention.

我国HIV感染率多年来一直居高不下，艾滋病患者数量逐年增多，不仅严重威胁人民健康，而且成为影响社会稳定和经济发展的重要因素之一。本研究以艾滋病患者临床疗效评价为切入点，按照“以患者为中心”的原则，基于经典测试理论和项目反应理论，构建符合我国国情的艾滋病患者临床疗效评价的PRO量表，并利用计算机自适应测试技术，开发艾滋病患者报告结局自适应测试系统，及时、有效地对艾滋病患者的临床疗效进行评价和反馈，为艾滋病患者的临床诊疗和干预提供理论和技术上的支持。

本研究遵循国际PRO量表开发指南，按照“以患者为中心”的原则，通过构建量表理论概念框架、条目池的构建与条目初筛等步骤，基于经典测试理论和项目反应理论，构建符合我国国情的艾滋病临床疗效PRO量表。利用计算机自适应测试技术，开发艾滋病患者报告结局自适应测试系统，及时、有效地对艾滋病患者的临床疗效进行评价和反馈。首先，通过回顾艾滋病临床诊疗相关文献，对目前国际上普遍应用的艾滋病PRO评价和QOL评价测量工具，以及普适性测评量表进行系统综述，在此基础上对艾滋病患者和临床专家进行访谈，依据访谈结果，制定了包含8个一级指标，38个二级指标在内的艾滋病临床疗效评价PRO量表的概念框架。在上述概念框架的指导下，通过检索艾滋病相关的文献、回顾艾滋病患者临床资料、专家咨询和患者访谈，纳入相关条目形成条目清单，并进行结构化处理，形成条目池。通过对艾滋病患者进行认知性访谈，以及对条目进行语言调试和完善，最终形成初步的包含108个条目的艾滋病患者临床疗效评价的PRO量表。然后，在辽宁省沈阳市、大连市，河南省郑州市和浙江省宁波市的艾滋病定点治疗医院，采取分层随机抽样方法选择989名艾滋病患者作为研究对象，进行现场流行病学调查，建立艾滋病患者临床疗效评价的PRO量表数据库。利用CTT和IRT对PRO量表的心理测量学指标进行评价，筛选条目，最终筛选出50个条目组成最终的PLWHA-PRO量表。最后，通过Monte-Carlo模拟，依据IRT分析产生的参数，选择最大化信息自适应测试类型，采用最大似然法估计参数，以当前值估计条目信息最大化为条目选择标准，以小于等于0.3为终止标准，对条目进行界定管理，开发艾滋病临床疗效评价的PRO量表测试版。在辽宁省沈阳市随机抽取100名艾滋病患者作为研究对象，利用开发的计算机自适应PRO量表测试版进行应用，并在艾滋病患者和临床专家的参与下，综合评价测试系统的应用效果，结果显示该系统应用情况较好，为后续推广应用该系统奠定了基础。