慢性病患者报告临床结局（PRO）评价体系研究

With the raise of people's health needs and transformation of medical mode, the traditional evaluation method for clinical efficacy, which focus on life maintenance and physiological function improvement, appears many deficiencies, especially for chronic disease. International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research(ISPOR), European Regulatory Issues on Quality of Life Assessment(ERIQA), and FDA of U.S pointed out that the information about medical staff, physiological function, care givers and patients should be included in clinical efficacy evaluation. The patients-reported outcomes (PRO) should be one of the main contents for clinical efficacy evaluation, because PRO evaluation devotes such attention on patient's subjective feeling, can better reflect the health status of patients and, so as to provide useful reference for doctors, it has important significance on clinical practice. Nowadays the research and application of PRO is increasing, and becomes the important contents of patient health status and clinical evaluation. However, PRO still has many imperfections, it has not been paid enough attention and related studies is limited in China. This project will focus on PRO evaluation system for chronic diseases in medical procedure. The FDA PRO guidance and MAPI's SOPs procedures will be follwed strictly. Quantitative research and statistical analysis methods will be used in a series studies to develop PRO measure instruments that is more suitable to the domestic cultural background and value orientation. These new PRO measure instruments will bring benefits to clinical medicine and new drugs trial.

随着人们对健康需求的提高与医疗模式的转变，传统注重生命维持与生理功能改善，应用客观指标体系评价临床疗效显出许多不足之处，这在慢性病中表现得尤为突出。国际药物经济与疗效研究协会、欧洲生存质量评估协调处、美国FDA等提出：临床疗效评价应包括医护人员、生理、照顾者以及患者的报告资料。其中，患者报告临床结局（PRO）是主要内容之一，PRO评价重视患者主观感受，通过直接测量获得治疗益处和额外价值，对临床具有重要的意义。PRO研究受到日益重视，正在成为医师评估病患健康状态和临床疗效的重要内容，但PRO仍有诸多不完善之处，尤其在我国相关意识较弱，研究滞后。本项目以医疗过程中常见慢性病PRO评价体系为研究重点，按照FDA的PRO量表研制指南和MAPI SOPs规程，应用量化研究的统计技术，并对量表信息进行结构标准化处理，从而为临床医疗与药物临床试验提供系统的、适于国人文化背景和价值取向的PRO测量工具。

随着人们对健康需求的提高与医疗模式的转变，传统注重生命维持与生理功能改善，应用客观化的生化指标评价临床结局显出许多不足之处，这在慢性病中表现得尤为突出，而且慢性病管理中，研究人员与患者越来越注重生命质量的改善。美国FDA 等机构指出：临床疗效评价应包括医护人员、生理、照顾者以及患者的报告资料。其中，患者报告临床结局（PRO）是主要内容之一，PRO可以通过测评得知患者渴望的治疗效果，以及他们最关注的症状。当PRO应用于临床终点结局研究时，它所能提供的信息远远超过临床医生或生理测量所得到的。PRO 研究受到日益重视，正在成为医师评估病患健康状态和临床疗效的重要内容。.本项目以医疗过程中常见慢性病PRO 评价体系为研究重点，按照FDA 的PRO 量表研制指南和MAPI SOPs 规程，研制和开发了脑卒中、肝硬化、高血压、关节炎、慢性呼吸衰竭、慢性心力衰竭、哮喘、慢性阻塞性肺炎、冠心病、消化道溃疡、乳腺癌、胃癌等12种疾病的PRO评价量表；.本项目完善和拓展了量化研究的统计方法，，形成系统完善的PRO量表研制与评价规范，进一步完善统计评价方法。条目筛选方法包括：经典测量理论与项目反应理论。经典测量理论采用离散趋势法、因子分析法、相关系数法和克朗巴赫α系数法，项目反应理论(IRT)采用等级反应理论。量表验证与评价方法：信度分析采用综合采用克朗巴赫α系数、重复测量信度等；效度分析采用了内容效度（内容效度比）、构念效度（验证性因子分析）、区分度分析等；可接受性分析通过量表的回收率、有效率和作答时间来反映。进一步发展了临床最小有意义值估计方法，评价项目功能差异（DIF）的IRT和均值结构模型。项目参照MAPI PRO & QOL 数据库的要求，对PRO量表信息进行标准结构化处理，为构建PROMIS系统和检索提供支撑。.项目相关研究成果可为临床医疗与药物临床试验提供系统的、适于国人文化背景和价值取向的PRO测量工具。