不依从机制下随机化试验中的因果推断

因果推断是当前统计学、医学和许多社会科学中的一个研究热点。个体不依从处理安排是基于随机化试验的因果推断中普遍存在且亟需解决的关键问题。针对此类问题，现有文献主要研究简单依从机制（依从变量取0，1两值）、个体随机化试验（截面数据）中的因果推断，而对更一般的部分依从机制（依从变量取多水平离散值或连续值）与分组随机化试验（分组数据）中的因果推断研究甚少，缺乏系统的理论和方法体系。本项目针对部分依从机制与分组随机化试验设计，结合混合效应模型、边际结构模型与半参数、经验似然等统计推断方法对依从机制和因果效应进行建模，基于一些合理宽泛的因果假设来推断实际处理效应，讨论其中的缺失数据问题，给出相应的点估计、区间估计及其统计性质，并对其中的模型假设进行敏感性分析，对结果进行模拟研究和实证研究。本项目的预期成果不仅会进一步推动因果推断理论的发展，还将为许多相关领域的实际应用提供指导。

因果推断是当前统计学、临床医学、流行病学和许多社会科学中的一个研究热点，其中的个体不依从处理安排、样本数据内部相关、数据删失等是有效评估处理效应的主要困难，也是本项目研究的重点。以往的因果推断方面的研究主要针对简单依从机制下个体随机化试验，对反映个体依从状态的协变量一般只假设取0，1值；所研究的数据大多是截面数据，也就是假设个体之间都是相互独立的；假设数据不存在删失或仅存在简单的右删失。但是,这些简化的假设远远无法适应实际问题中数据分析的需求，因此，本项目针对更一般的部分依从机制（允许表示依从状态的协变量取多水平离散值或连续值）与分组随机化试验（分组数据）中的因果推断开展研究，采用随机效应条件模型、边际结构模型等半参数模型和一些稳健的非参数模型对依从机制和个体内部可能存在的各种相关性进行建模，基于一些合理宽泛的因果假设来推断实际处理效应，并重点讨论了其中的数据删失问题。具体来讲，针对分组随机化试验条件下，假设数据中可能存在某种删失，采用线性变换模型给出因果处理效应的估计方法；针对个体多次重复观测中连续观测，间断性观测两种不同的观测条件，采用边际比例均值模型、边际加性均值模型、变换模型和混合效应条件模型等半参数模型，研究了观测时间与复发事件独立，条件独立，条件不独立等各种相依情形下，处理效应的估计方法；提出了相应的模型检验方法；给出了这些估计量的大样本性质、模拟试验结果；并采用一些临床医学研究中的实际数据进行了实证分析。此外，本项目还探讨了处理效应的非参数比较问题，在允许不同处理组的观测过程的分布不同的假设下，给出了处理效应比较的非参数检验方法，推导了检验统计量的渐近性质，并对检验统计量的功效进行了模拟研究和实际医学数据的实证研究。我们对上述研究成果进行总结整理，在国际知名SCI期刊上发表了8篇论文。