决定肌肉特异高效表达的分子机理及在基因治疗中的应用

本项目通过对在前期工作中所构建的肌肉特异性启动子利用AAV导入小鼠体内进行进一步的定性、定量分析，以明确在动物体内各肌肉特异性增强子或/和启动子序列决定肌肉特异性表达的规律和机制；在此基础上构建在骨骼肌高效特异性表达的调控元件，利用已筛选到的真核细胞高效表达分泌的MMP－9信号肽，携带抗肿瘤血管发生因子PEX，制备AAV ，通过肌肉注射建立病人体内药物反应器，以达到对肿瘤治疗目的，既可以克服病人的免疫排斥反应，提高疗效，亦可解决蛋白类药物的生产、给药问题，对于节省医疗成本具有重要现实义，有广阔的应用前景。