重组杆状病毒基因修饰后的DMD患者CD133+干细胞动脉移植治疗dko鼠及成肌机理的研究

基本信息
批准号:30870851
项目类别:面上项目
资助金额:30.00
负责人:张成
学科分类:
依托单位:中山大学
批准年份:2008
结题年份:2011
起止时间:2009-01-01 - 2011-12-31
项目状态: 已结题
项目参与者:刘正山,冯善伟,梁银杏,李勇,许勇峰,梁茵颖,顾然,侯哓妹
关键词:
基因修饰CD133+干细胞动脉移植重组杆状病毒Duchenne型肌营养不良症
结项摘要

Duchenne型肌营养不良症(DMD)是一常见的致死性X连锁隐性遗传性肌病,异源性干细胞移植给治疗带来了希望,但存在HLA相合的供体不足及成肌机理不清等问题。我们在以前工作基础上,构建含有人抗肌萎缩蛋白全长基因及β-环连蛋白(Wnt信号通路活化蛋白)基因的重组杆状病毒载体,体外转导DMD患者外周血源性CD133+干细胞。经基因修饰的CD133+干细胞移植入DMD模型鼠(dko鼠)一侧股动脉(对侧为对照)后,分别在不同的时间段用RT-PCR、west印迹法检测目的基因的表达和持续表达的规律;测定同一dko鼠移植后肢和对侧后肢的运动功能、肌肉收缩力和抗肌萎缩蛋白的表达;探讨CD133+干细胞分化为肌卫星细胞和肌纤维的机理,以建立体外对CD133+干细胞进行遗传缺陷纠正和wnt通路激活后移植治疗DMD的模式,为临床自体CD133+干细胞移植治疗DMD提供试验依据和理论基础。

项目摘要

项目成果
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数据更新时间:2023-05-31

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