治疗方案评价中的统计推断和算法研究

现代生物医学中，对于某种疾病的医治，常常需要对新旧治疗方案作评价，以供治病时决策的需要。评价治疗方案的一个重要方法是统计方法，这时需要针对新旧治疗方案建立基于配对实验设计（或含缺失数据的不完全配对）的2×2列联表，并进行相关的统计推断研究。本项目在研究治疗方案评价的统计假设提法、临界值确定方法的基础上，对K个（或分层）2×2列联表，研究层间风险度量（差和比）的各种数值关系（是否齐性、齐性下的区间假设检验或其它、非齐性下的层间变化规律等）及在各种样本量（大、中、小）下的统计检验，讨论检验的第一类错误和功效、置信区间估计和样本量决定问题。研究相应的统计模拟算法和数值计算方法。以上研究方向国内外才刚起步，研究内容国内外文献未见有报道，本项目将对其进行系统研究并探讨所得理论和方法如何转化到生物医学的实际应用中。

现代生物医学中，对于某种疾病的医治，常常需要对新旧治疗方案作评价，以供治病时决策的需要。评价治疗方案的一个重要方法是统计方法，这时需要针对新旧治疗方案建立基于配对实验设计（或含缺失数据的不完全配对）的2×2列联表，并进行相关的统计推断研究。本项目在研究治疗方案评价的统计假设提法、临界值确定方法的基础上，对分层2×2表的风险差和风险比的多种统计推断问题，给出各种样本量大小下适当的检验方法、置信区间估计及其适用条件，为实际工作者进行治疗方案评价和决策提供统计依据。具体研究内容和成果为：对K个（或分层）2×2列联表，研究层间风险度量（差和比）的各种数值关系（是否齐性、齐性下的区间假设检验或其它、非齐性下的层间变化规律等）及在各种样本量（大、中、小）下的统计检验，讨论检验的第一类错误和功效、置信区间估计和样本量决定问题。在上述统计推断中，本项目研究了相应的统计模拟算法和数值计算方法，特别是复杂非线性方程（方程组）的求解、数值搜索和迭代算法，并发展了一些有效的进化求解方法。以上研究结果国内外其它文献未见有报道，属于本项目首次研究成果。项目还将所得理论和方法结合生物遗传学、流行病学的应用，研究得到进一步的成果，包括：复杂疾病基因信息的统计推断和信息提取；在艾滋病、毒品滥用、流行病学中的建模应用研究。本项目组在国内外刊物上正式发表标注基金论文 16 篇，其中被SCI正式收录4 篇，EI收录2 篇。完成任务书要求的研究内容和指标。