人类遗传性朊蛋白类疾病山羊动物模型的建立

人类遗传性朊蛋白类疾病是朊蛋白类疾病中的一类，具非常独特的流行病学特征，既可遗传又可传染。这是由其病原体的独特属性引起的，根据"protein-only"学说：朊蛋白类疾病的病原体不含核酸，仅由蛋白质组成，被称为Prion（朊病毒）。由于朊蛋白类疾病的特殊性，至今包括其致病机理、有效治疗方法在内的许多问题仍然没有解决。人类遗传性朊蛋白类疾病动物模型的建立，将有助于解决上述这些问题。然而，可能由于小鼠并不是该类疾病的自然宿主，其发病机理可能与自然宿主不同，以及人类遗传性朊蛋白类疾病的潜伏期经常需要几十年，而小鼠的寿命相对太短等原因，科学家试图在小鼠建立该动物模型一直没能够成功。由于山羊是该类疾病的自然宿主而且其寿命相对较长，有望克服以上缺点。本课题将利用我们已经获得的朊蛋白基因敲除山羊，通过再次引入人类遗传性朊蛋白类疾病的突变基因，制备相关转基因山羊，建立该类疾病的山羊模型。