基因活化生物材料治疗风湿性关节炎及其造成的软骨损伤

风湿性关节炎(RA)是一种慢性自体免疫性疾病，目前对于RA还没有专一性的特效药物和治疗方法。本研究拟从风湿性关节炎的重要的细胞因子TNF-α入手，通过反义核酸技术获得能抑制TNF-αmRNA的寡聚反义核苷酸，作为治疗RA的基因药物。进一步针对RA相关巨噬细胞表面特异的甘露糖受体设计合成高分子载体，通过载体与核酸分子的相互作用形成超分子复合物，改善核酸药物在体内稳定性，实现对巨噬细胞的高效、靶向输送，以提高核酸药物对RA的治疗效果。同时构建能够促进软骨再生的TGF、FGF基因活化材料，对RA造成的软骨损伤进行修复治疗。本研究汲取了核酸药物、基因治疗、组织工程等方面的优点，期望在RA的靶向基因治疗和软骨组织修复方面有所突破。本项目涉及了许多当今高分子科学，药学，生物化学与分子生物学的前沿课题，具有重要的理论意义和应用前景。