新型聚合物胶团的基因载体功能研究

寻找安全并具有靶细胞膜高效生物转运的非病毒载体，是当前基因治疗研究的难点与焦点；探索具有细胞核靶向作用的基因载体，则是基因治疗后续研究的突破口。本项目拟以具有细胞核靶向作用的低分子量壳聚糖与硬脂酸嫁接物胶团为纳米载体，经密接质粒DNA组成基因给药系统。在载体荧光标记的基础上，进行给药系统的稳定性、释药动力学、细胞器分布、细胞核靶向、细胞转染以及模型动物的体内基因表达研究。探索这种新型基因给药系统的细胞膜转运、胞浆中药物的释放，以及靶向细胞核等作用机理。阐述给药系统的理化性质、空间结构与转染效率间的相关关系，建立细胞内药物释放动力学模型与靶向细胞核之间的内在联系，探索基因治疗用新载体，为实现人类基因临床治疗奠定坚实的理论基础。