脂质体转染反义核酸对β地中海贫血珠蛋白基因的调控

在广西各种常见基因型的β地中海贫血（β地贫）患者中，应用脂质体转染反义核酸技术在体外单独或同时封闭其红细胞内α珠蛋白基因及缺陷突变的β珠蛋白基因的异常剪接位点，采用红细胞体外液体培养技术、荧光定量RT-PCR技术、免疫印迹及流式细胞术等方法检测封闭前后红细胞内α珠蛋白基因及β珠蛋白基因mRNA水平的变化，观察其能否达到纠正α与非α珠蛋白链的比例失衡，增加HbA的合成，减少红细胞内包涵体的形成，减少溶血和骨髓无效红细胞生成的作用，本项目从基因水平调控β地贫患者红细胞内珠蛋白链的合成，为探讨反义技术治疗β地贫寻找新的靶点及最佳途径，为将来指导实验及临床研究β地贫的基因治疗提供新的思路。