优化慢病毒载体为基础的血友病A基因治疗的研究

本课题拟对HIV-I慢病毒载体包装系统（含包装质粒、包膜蛋白质粒、转移质粒）进行改进和优化，其中重点对转移质粒进行一系列改造，提高其基因转移效率，并以优化的慢病毒载体作为凝血因子Ⅷ(FⅧ)基因转移载体,争取在离体试验中获得较高水平的FⅧ表达,在体内试验获得长期稳定的治疗水平的FⅧ表达，摸索出一套适用于血友病Ａ基因治疗的体内试验模式，为血友病Ａ基因治疗的临床前试验提供实验依据和基础；通过载体的构建、筛选和优化，进一步提高其生物安全性，为推动我国慢病毒载体的开发应用，促进我国病毒载体的进步而努力。