盐酸山莨菪碱激活体内珠蛋白基因的表达及其应用

建立了失血性贫血小鼠的动物模拟，并注射654-2进行治疗。检测结果显示，用药后贫血小鼠红细胞，血红蛋白及红细胞压积均有所上升。其中Hb平均可较对照组提高20-40/L并维持10日左右；α珠蛋白mRNA平均增加3-5倍，β珠蛋白增加5倍多；α和β珠蛋白肽链合成速度提高约1/3。上述结果提示654-2可使贫血小鼠的α及β珠蛋白肽链表达增加。临床使用654-2治疗12例重型地贫患儿，其中6例血象及临床症状均有较为显著的改善，但双Northern blot结果中未发现β珠蛋白肽链表达增加，提示654-2的临床作用机理可能与其对机体多系统的整体协同作用有关。