遗传工程细胞(TH基因)治疗震颤麻痹的分子生物学研究

应用体内直接转染法将酪氨酸羟化酶质粒DNA脂质体复合物植入曲6-OHDA制备的帕金森病大鼠纹状体，阿朴吗啡诱发的旋转行为获明显改善，但持续时间不长，仅为2周； 免疫组化及RT-PCR证实酪氨酸羟化酶基因在脑内表达（12天）。应用体外间接转染法将PLNC-酪氨酸羟化酶转染大鼠成肌细胞后植入帕金森病大鼠纹状体，阿朴吗啡诱发的旋转行为明显改善达13个月；免疫组化、RT-PCR和高效液相色谱一电化学检测证实酪氨酸羟化酶基因在脑内表达及多巴胺和其代谢产物含量升高。本研究表明基因治疗帕金森病是一项可行的新途径。