非病毒载体piggyBac介导的siRNA抑制Runx2/Cbfa1治疗异位骨化的研究

发生在肌肉，韧带和肌腱部位的异位骨化是骨科和运动医学医生经常面对的问题，目前尚没有理想的预防和治疗方法。因此找到新的治疗方法显得尤为重要。有关异位骨化基因治疗的相关研究较少。Runx2/Cbfa1在骨分化过程中起到关键作用，是成骨过程的分子开关。RNAi技术是有效沉默哺乳动物细胞内外源性基因的有力工具。本实验的目的是：利用大鼠异位骨化模型为研究对象，采用siRNA技术，借助非病毒载体piggyBac抑制Runx2/Cbfa1基因的表达，进而抑制其下游因子碱性磷酸酶、骨钙蛋白、骨涎蛋白和骨桥蛋白等因子的表达，观察对创伤性异位骨化形成的影响，探索治疗异位骨化的新方法。课题的完成将在这一领域首次系统的研究应用非病毒载体特异性抑制Runx2/cbfa1表达对异位骨化形成的影响，为今后运动医学和骨科领域的基因治疗提供理论依据，为临床研究奠定基础。