环状多肽靶向PDGF受体β亚单位核酶对肝纤维化的抑制作用

寻找合适的治疗靶点及将治疗药物或基因靶向导入肝星状细胞（HSC），是目前抗纤维化治疗研究的重点。在成功构建针对血小板衍生生长因子（PDGF）受体β亚单位mRNA特异性锤头状核酶和在体外证明其能定点切割靶RNA、阻断PDGF作用于HSC的信号转导的基础上，本课题拟进一步研究该核酶对肝纤维化的抑制作用，并利用含RGD的环状多肽具有HSC归巢的特性，制备HSC基因靶向载体，研究HSC靶向载体对PDGF受体β亚单位核酶抗肝纤维化作用的影响，研究结果可为抗肝纤维化治疗提供新的靶点，并为肝纤维化细胞特异性靶向治疗提供新的手段。