基因修饰成肌细胞移植治疗进行性肌营养不良实验研究

进行性肌营养不良是神经科中危害儿童的重大疾患。本项目采用人胚胎成肌细胞作为载体，用转基因技术在体外将特异基因Dystrophin和Utrophin cDNA通过反转录病毒载体转染人胚胎成肌细胞，再将基因修饰后的成肌细胞移植入mdx鼠体内。观察模型鼠基因治疗后特异蛋白表达及症状恢复情况，以期寻找针对进行性肌营养不良的基因治疗途径，为临床病因治疗提供依据。