Gsα突变基因的RNA干扰和正常基因转入对骨纤维异常增殖症骨髓基质干细胞的影响

骨纤维异常增生症(fibrous dysplasia,FD）虽然是良性病变，但发生于颅颌面部的FD可以引起严重的畸形和功能障碍, 临床处理较为棘手。近年来的研究发现，FD 的发病机制与激活型G蛋白α亚基(G-protein subunit α,Gsα)基因激活性突变有关。本项目拟对口腔颅颌面部FD病变部位骨髓和骨松质内的基质干细胞分离、单克隆培养，提取其Gsα基因并进行DNA测序，确定其本研究旨在用基因诊断技术明确口腔颌面部骨纤维异常增殖症（FD）病理标本中骨髓基质干细胞的Gsα基因类型；探索利用RNAi基因沉默技术对突变Gsα基因的表达进行调控,观察RNA干扰后FD细胞生物学行为的变化；利用转基因技术，在Gsα基因突变的FD骨髓基质干细胞内转入正常基因，观察转基因后FD细胞生物学行为的变化；在裸鼠体内构建FD动物模型,观察基因治疗后细胞生长成骨情况,为临床治疗提供研究基础。