本课题拟构建包装高纯度、高滴度、无污染、无毒性反应,可用于体内试验的重组腺相关病毒(AAV)载体。用含有人β-珠蛋白基因的重组AAV载体转染已建模的β-地贫供体小鼠造血干细胞,将其移植入受体小鼠,检测人β-珠蛋白基因在受体小鼠的存在、表达及稀N蠖铴?地贫模型试验,最后过渡到人的β-地贫患者的基因治疗奠定切实可行的笛榛
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数据更新时间:2023-05-31
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