腺相关病毒载体在β-地中海贫血基因治疗中的应用

基本信息
批准号:30170390
项目类别:面上项目
资助金额:17.00
负责人:谭孟群
学科分类:
依托单位:中南大学
批准年份:2001
结题年份:2004
起止时间:2002-01-01 - 2004-12-31
项目状态: 已结题
项目参与者:谭孟群,黄炜琦,李卫民,夏添,那晓东,黄艳红,周小莹
关键词:
腺相关病毒β珠蛋白基因β地贫小鼠
结项摘要

本课题拟构建包装高纯度、高滴度、无污染、无毒性反应,可用于体内试验的重组腺相关病毒(AAV)载体。用含有人β-珠蛋白基因的重组AAV载体转染已建模的β-地贫供体小鼠造血干细胞,将其移植入受体小鼠,检测人β-珠蛋白基因在受体小鼠的存在、表达及稀N蠖铴?地贫模型试验,最后过渡到人的β-地贫患者的基因治疗奠定切实可行的笛榛

项目摘要

项目成果
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数据更新时间:2023-05-31

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