基因给药的分子生物药剂学研究

基因载体是基因治疗的核心技术，是基因治疗能否进入临床和获得疗效的关键之一。然而，基因给药方法仍沒有很好解决，缺少高效的给药系统。本项目拟用分子生物药剂学方法研究高分子材料的分子结构、与DNA形成纳米粒的性质、脂质体的组成等与胞内行为、转染效率和毒性的关系。本项目将纳米技术和脂质体技术结合，将基因先制成纳米粒，可以压缩基因的体积，增加抗核酶的降解能力，控制基因释放速度；在纳米粒外包有叶酸修飾的PEG脂质体，能够增加血液循环时间，提高靶向性；脂质体中加入膜激动剂，可以增加基因从内吞体和溶酶体中的释放。本项目建立一种基因给药药剂学技术平台，使基因能高效、低毒、可调控地表达。如研究能达到预期结果，将能提高基因给药水平及有助于我国分子生物药剂学的发展。