多核酶与自体骨髓移植联合治疗慢性粒细胞白血病

本课题通过基因重组、体外转录、基因转染、流式细胞仪、电镜等技术证实，多核酶具有较高的切割活性，转染K562细胞后，能有效切割bcr-abl融合基因，通过诱导K562细胞凋亡起到抑制慢粒细胞增殖的作用。本课题证实抑制切割bcr-abl融合基因即能诱导K562细胞凋亡，再次证实bcr-abl融合基因在慢粒发病中的重要作用。本课题在国内处于领先地位，国外相关文献仅有一篇，但停留在将核酶碱基直接导入细胞的研究阶段，本课题设计、构建的多核酶逆转录病毒载体可以使多核酶在体内持续表达，为bcr-abl特异性多核酶体外骨髓净化联合自体骨髓移植治疗慢粒奠定了坚实的基础，使慢粒多核酶基因治疗的研究得到了进一步发展。