用于基因治疗的新载体研究

本研究旨在利用夏家辉教授所发现的２个带有随体小染色体而表型正常的家系所建立的细胞株作为研究材料，利用随体小染色体构建人类人工染色体作为基因治疗新载体，以克服目前基因治疗载体所存在的遗传不稳定、携带外源基因的容量较小、免疫原性、随机插入突变、产生野生型重组病毒等问题，以从根本上解决基因治疗的核心问题——载体问题。