人类基因治疗新载体的研究

本研究利用夏家辉自1972年以来从事细胞遗传学研究中所发现的两个双随体小染色体而表型正常的家系所建立的细胞株作为研究材料，将细胞遗传学、分子细胞遗传学和分子遗传学融为一体，不但在国际上首次发现了人类的核仁组织区-人D、G组染色体短臂可以作为人类基因治疗的最佳靶位点，而且利用从双随体小染色体获得的特异性片段成功地构建了一种全新的、能将目的基因定点导入这些靶位点的人源性基因载体。利用这一载体，我们将SAL-TPA和FIX导入人HT1080细胞后，均获得了高表达。该研究成果不仅加速了基因工程药物SAL-TPA的产业转化，也为血友病B等遗传病和肿瘤的基因治疗开辟了崭新的途径。