基于Bland-Altman一致性评价的成套方法研究

Quantitative method comparison studies are widely used in the field of medicine and health, which tend to regard the Bland-Altman method as the "gold standard" for evaluating the agreement. However, the inappropriate applications of this method are quite serious, which are mainly attributed to the shortcomings of this method per se and lack of normalized technical guidelines. Based on the Bland-Altman agreement evaluation method and from the aspects of statistical design and data analysis, we are planning to carry out a series of methodological researches on the problems that have not been properly solved with the existing methods, including the preferred selection of the design type, estimation of sample size, determination of agreement margin, analysis of data behavior, and statistical inference of agreement. Monte-Carlo simulation technique and instance data will be used to validate the statistical performance of related methods, make up for the deficiency of current methods, and achieve the integration and extension of the existing methods. And then, we shall establish the application strategies of the Bland-Altman agreement evaluation method, develop the SAS macros and professional software, and put forward the guidelines for reporting agreement studies by use of the Bland-Altman analysis. This project is expected to provide integrated methodological supports for evaluating agreement in quantitative method comparison studies, and is of significant practical value for promoting the correct application of the Bland-Altman method and enhancing the quality of relevant studies.

医药卫生领域常用定量方法比较研究，目前此类研究的一致性评价趋于将Bland-Altman方法视为"金标准"。然而该评价方法应用不合理的问题相当严重，其主要原因是方法本身的缺陷和缺少规范性的技术指导。本研究基于Bland-Altman一致性评价的方法，从统计设计和数据分析两方面，分别对现方法未能很好解决的设计类型优选、样本含量估计、一致界值确定、数据行为分析、一致性统计推断等进行方法学上的探讨，借助Monte-Carlo随机模拟技术和实例数据验证相关方法的统计性能，弥补现行方法的不足，实现方法的集成和扩展。在此基础上，制定Bland-Altman方法一致性评价的应用策略，开发方法实现的SAS宏程序和应用软件，提出一致性评价的研究报告规范。本项目的实施可望为定量方法比较研究一致性评价提供成套方法学支持，对促进方法的正确应用、提高研究的质量，具有显著的实用价值。

医药卫生领域中进行定量方法比较研究时，Bland-Altman一致性评价方法的应用极为广泛。然而，该评价方法不完善、应用不合理、报告不规范的问题一直没有得到很好改善。为了解该方法应用现状，我们首先进行文献分析，结果发现该方法应用研究发表的文献文量呈年度加速上升趋势。通过进一步的文献系统评价，对Bland-Altman方法应用的诸多事项进行了定量分析，揭示了方法学应用和研究报告中的具体问题。针对一致限（limits of agreement，LOAs）可信区间估计问题，我们在澄清Bland-Altman一致性测量数据行为应用条件基础上，按单次测量和重复测量分别探讨了Bland-Altman一致性评价的LOAs可信区间估计方法，Monte-Carlo模拟结果显示MOVER法具有良好的统计性能。针对一致性评价的区间方法选择问题，我们对现行的多种区间方法进行了统计学性能比较，结果显示直接采用LOAs的方法进行一致性评价过于宽松，LOAs可信区间方法过于保守，而预测区间方法较为适中。针对样本量估计问题，基于双单侧检验的统计学原理，提出非中心t分布的样本量估计算法，提供了涵盖较广范围指标参数下对应的样本量便查表，并通过Monte-Carlo模拟验证了其正确性。针对Bland-Altman一致性评价报告规范问题，我们借鉴国际卫生研究报告指南开发的经验，通过组建专题小组，借助Delphi方法进行多轮专家咨询，制定了包含17个一级条目、23个具体二级条目的Bland-Altman方法一致性评价报告的RiBAM推荐（RiBAM recommendation）条目。在此基础上，我们开发了相关方法实现的SAS 宏程序和应用软件，制定了Bland-Altman 方法一致性评价的应用策略。本项目的研究成果为定量方法比较研究一致性评价提供成套方法学支持，对促进方法的正确应用、提高研究的质量，具有显著的实用价值。