PnNOS基因修饰的自体骨髓间充质干细胞移植治疗糖尿病性勃起功能障碍

糖尿病性勃起功能障碍(DED)是糖尿病常见并发症，患病率高，但目前缺乏疗效好、副作用小的治疗方法。基因治疗可能为有效途径。神经源性一氧化氮（PnNOS）是重要的靶基因，基于目前所用的大部分基因载体存在着许多问题，本项目将首次利用骨髓间充质干细胞（MSCs）为基因治疗DED的靶向载体，并进一步探索Ad-PnNOS转染自体MSCs形成的MSCs-PnNOS能否特异、高效、长期改善DED动物模型的勃起功能及其作用机制。本项目拟建立DED的动物模型，在整体器官、离体组织、细胞、分子四个层次，通过检测MSCs-PnNOS的分布及其治疗后阴茎海绵体的形态、功能变化及其对勃起信号通路中第二信使和NOS（酶的活性、基因、蛋白质）的调控，评估MSCs-PnNOS对DED治疗作用的特异性、"时间－效果"关系并初探其作用机制，为其临床应用提供实验依据；为DED的生物治疗提供新策略（将基因治疗与细胞治疗相结合）。