胶质瘤特异性重组腺相关病毒1介导BAX基因治疗脑胶质瘤的试验研究

本课题拟采用胶质瘤特异性rAAV1介导BAX基因治疗脑胶质瘤。作为颅内最常见的恶性肿瘤，目前治疗效果不理想，预期寿命很短。但是胶质瘤一般为原位复发，很少远处转移。胶质瘤的这种特性决定胶质瘤适合采用基因治疗。但是目前胶质瘤基因治疗的研究往往体外效果明显，而体内效果不佳。基因载体的转染效率成为制衡基因治疗效果的关键因素。只有每一个胶质瘤细胞都转染治疗基因，而且治疗基因仅在需要时表达，才能保证基因治疗的效果。在预试验中，rAAV1在脑组织内具有最佳的弥散功能和转染效率；而胶质瘤特异性启动子介导BAX基因在体外试验中也获得良好效果。本课题准备将2者结合在一起，通过局部、多点、多次注射，实现治疗基因在脑内的广泛转染，保证治疗基因转染到每一个胶质瘤细胞；通过胶质瘤特异性启动子调控治疗基因只在恶性胶质瘤细胞内表达，诱导肿瘤细胞凋亡。本试验采用高效的特异性载体，希望在胶质瘤的基因治疗研究方面能有所突破。