人源化病人特异诱导式多能干细胞(iPS)治疗地中海贫血的基础研究

人成体细胞再程序化为诱导式多能干细胞(iPS)是解决人胚胎干细胞（hESCs）所面临的伦理、移植排斥障碍的最佳选择。在全面综述国内外人iPS细胞相关研究进展和本项目组相关前期工作的基础上，针对广东地区是地中海贫血（地贫）高发区这一特点，本项目提出利用慢病毒载体转导四因子（Oct3/4, Sox2, c-Myc和 Klf4）建立基于人源饲养层（W3R）的、地贫病人皮肤细胞来源与血液B淋巴细胞来源的iPS各五例，进而以慢病毒载体转导人正常野生型珠蛋白基因cDNA后向造血干细胞诱导分化，体外、体内实验检测其合成正常珠蛋白、纠正贫血状态的可能，为研究地贫发病机制提供实验模型，最终达到利用iPS进行基因治疗根治地贫的目的。本项目的研究，不仅对利用iPS的理论与技术根治地贫有重要的学术价值，而且由于摈除了动物性致病因素的影响，适合将来的临床应用，其研究方法和技术也将有利于其他难治性疾病的治疗。