新型人泡沫病毒介导功能基因治疗帕金森病的实验研究

人泡沫逆转录病毒（Human foamy virus，HFV）作为基因转移载体显示出良好的应用前景，最显著的特征是无致病性、克隆容量大以及可调控等。本研究通过构建四环素精密调控表达帕金森病相关功能基因的缺陷型重组HFV表达载体，在细胞、器官及动物水平上，采取功能基因补充及RNA干扰等多种策略促进帕金森病有利基因的表达以及抑制不利基因的表达，同时对基因的表达进行严格精密调控，进一步优化HFV介导的相关功能基因对帕金森病的治疗作用。本项目的完成将进一步加深对帕金森病形成机制的认识，并有望为这类药物难治性患者提供有效的治疗方法。同时，由于帕金森病与其他神经退行性疾病有相似的病理特征，故本课题的完成将对这一类神经退行性疾病的治疗具有指导意义。