EPO基因修饰的人骨髓MSC治疗大鼠肾性贫血试验研究

肾性贫血指肾脏产生红细胞生成素(EPO)绝对或相对缺乏的贫血，如长期得不到纠正,可导致充血性心力衰竭等多种疾病,严重影响患者生活质量,并降低生存率。目前其治疗主要是补充重组人EPO。其疗效虽然得到肯定，但存在许多不足。因EPO在体内含量甚微，必须保持一定的生理浓度，过量则对身体有害。已发现其有高血压、纯红细胞再生障碍等不良反应。另外，反复注射EPO也影响患者生活质量。还有，患者需承担较大经济负担。最近发现，骨髓间质干细胞（MSC）是基因治疗较理想的靶细胞。所以，本项目研究设想将低氧反应元件调控EPO基因表达的载体转移至人骨髓MSC、使其由氧浓度调节表达EPO，观察其在体外生长情况及其在低氧环境中表达EPO变化，再将其移植到试验性肾性贫血模型大鼠的肾脏被膜下，观察其在该部位存活情况、模拟肾脏组织细胞产生EPO的特点及其对大鼠肾性贫血的治疗作用。这将对临床肾性贫血治疗具有指导意义。