基于甜菜碱衍生物的智能基因传递材料研究

在现有基因治疗方法中，仍然缺乏安全、有效和可控制的传递材料。特别是非病毒类基因治疗方法，仍然面临基因表达效率低和载体毒性高等问题。正负电荷平衡的甜菜碱类的生物分子广泛存在于体内，这预示着甜菜碱聚合物可能有非常好的安全性。因此，基于甜菜碱类的生物分子的这一特性，将其重新设计和改造为基因载体分子，将会提高基因治疗的安全和有效性。本课题将通过对带甜菜碱酯的聚合物水解特性的设计和净电荷的调控，以及分子聚合度的控制，考察它们的细胞毒性和促进基因传递与表达的能力。并探讨分子的亲/憎水性强弱、净电荷密度和分子聚合度对基因表达的影响趋势。通过本课题的研究，希望获得2至3个高效安全的候选分子，进一步提高非病毒类基因治疗的可行性，力争成为下一代非病毒类基因载体的标准材料。