用RNAi治疗beta-地中海贫血的研究

beta-地中海贫血（简称beta-地贫）是世界范围内流行的严重危害人民身体健康的遗传病,目前尚无有效的治疗方法，因此探索对该病新的治疗途径具有重要的意义。本项目拟在先前应用反义RNA实验治疗中国人特有的β654地贫取得成功并获得2003年度上海市科学技术进步一等奖的基础上，进一步设计和构建红系组织特异性的RNAi反转录病毒（慢病毒）载体，综合应用FACS、RT-PCR、荧光实时定量RT-PCR、免疫印迹和其它分子生物学以及血液学、细胞学等技术，在细胞（β654HeLa细胞、β654红系细胞中）和β654模型小鼠等水平上，深入研究特异的RNAi反转录载体对β654表达的沉默或抑制作用，阐明RNAi介导的基因治疗红系表达的靶向性、特异性、有效性、安全性和稳定性;研究RNAi干扰β654基因表达的作用机理，为β地中海贫血的临床治疗提供理论和应用基础。