肌肉转染抗Aβ单链抗体基因清除Alzheimer's 病脑内Aβ作用和机制的研究

阿尔茨海默病是老年人常见的神经系统退行性疾病，已成为老年人死亡的第四位原因。大量研究表明，β淀粉样肽（Amyloid-beta, Aβ）在脑内沉积是AD发病的始发因素和中心环节，迄今为此，临床上尚无一个有效的Aβ清除治疗方法。免疫治疗被认为是最有希望走向临床应用的Aβ清除疗法，但是目前存在着严重的副作用。本项目采用重组腺相关病毒（rAAV）作为基因转染载体。通过肌肉转染抗Aβ单链抗体（anti-Aβ single chain antibody, scFv）基因的方法， 通过观察Aβ斑、胶质细胞增生、神经元死亡、认知功能和抗Aβ免疫治疗的副作用（CNS炎症反应，T淋巴细胞浸润、小胶质细胞激活、微血管出血），探讨对AD小鼠的治疗、预防作用，以及对Aβ的清除机制。 此项方法能够克服当前抗Aβ免疫治疗存在的副作用，一旦获得成功，有望为AD的治疗和预防提供一个长期有效和安全方便的新方法。