基于数学模型建立适合于中国国情的肿瘤类疾病药物经济学评价模型

癌症正在成为新世纪人类的第一杀手，抗肿瘤药物的研发成为全球热点，加速了全球各国医疗费用恶性膨胀，药物经济学评价作为一种有效控制医疗费用恶性膨胀的方法已成为全球关注的重点。我们进行前期研究时发现：国际上药物经济学研究中广泛应用的模型法在中国极少应用，我们认为主要是存在以下困难：（1）没有适合运用在数学模型法药物经济学评价中的成本数据，即缺少患者在每个健康状态某个模型周期中的成本；（2）没有基于中国人群的适合模型法药物经济学研究的健康效用值，即缺少每个健康状态中相应的健康效用值。本研究将在分析国内外运用数学模型进行抗肿瘤药物经济学研究的基础上，结合中国具体国情，运用TreeAge Pro 2011软件建立适合中国国情的肿瘤类疾病药物经济学评价模型，重点解决成本核算和健康效用值问题，为进一步的药物经济学研究提供方法学依据和数据参考，为临床合理选择安全、有效、经济的药物奠定基础和提供指导。

癌症正在成为新世纪人类的第一杀手，全球各国医疗费用恶性膨胀，建立适合我国国情的肿瘤类疾病药物经济学评价模型势在必行。我们根据设定的研究目标，进行了一系列研究：一、非小细胞肺癌（NSCLC）：（1）一线治疗方案Erlotinib单药治疗：结果显示意愿支付阈值为$13146时，Erlotinib单药治疗相比于卡铂-吉西他滨标准化疗更具成本-效果，它强调了EGFR基因突变在评价厄洛替尼作为一线治疗中对增量效果和成本的重大影响。（2）对晚期NSCLC各个不同时间不同健康状态的成本数据进行研究，结果显示无进展生存状态和进展生存状态1年消耗的平均总成本分别为￥78,295和￥98,290，该结果专用于为成本效果分析提供数据支持，尤其适用于使用决策模型法的药物经济学研究。（3）化疗后使用培美曲塞或吉非替尼持续维持治疗的成本效果研究，结果显示维持治疗没有成本效果性。两项研究明确建议降低培美曲塞和吉非替尼的价格或者调整其用量可能是一个更好的选择。该研究结果引起了国际卫生经济学专家的高度重视。（4）吉非替尼化疗在EGFR突变的晚期NSCLC患者中的成本效果性，结果显示吉非替尼具有较佳的成本效果性。二、胃癌：比较术后使用卡培他滨加奥沙利铂（XELOX）辅助化疗、S-1辅助化疗方案、单独D2胃切除术三种治疗方案的成本效果性，结果显示D2胃切除术后使用XELOX辅助化疗方案是最佳选择。三、乳腺癌：乳腺癌根除术后放疗的亚组经济学评价，结果显示1-3淋巴结阳性乳腺癌患者接受术后放疗具有成本效果的可能性很大。四、方法学：由KM生存曲线重建患者数据方法进行模拟研究，结果显示最小二乘法和图形法的误差很大。当生存分布为Weibull时，Guyot 等的方法和HH法相当。但是当生存分布为lognormal时，与HH法方法相比，Guyot 等的方法误差最小。本研究对药物经济学研究人员计算转移概率的方法有指导性意义，能减小药物经济学研究的不确定性。四年来已完成课题申请项目，培养3名博士研究生、6名硕士研究生，发表论文16篇，其中SCI 8篇，达到国际先进、国内领先水平。成本测算、转移概率确定、R语言建模等方法可应用于中国癌症患者治疗方案的药物经济学研究，为中国癌症相关的治疗决策、医保决策和医疗资源决策提供了有效参考，为中国药物经济学研究进和发展作出了一定贡献。