肌萎缩侧索硬化症的诱导性多能干细胞系的建立及其疾病发生过程的体外模拟研究

肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种严重的进行性神经变性疾病，无有效治疗，多因呼吸肌麻痹而死亡。ALS的发病机制尚不明确。我们拟将家族性与散发性ALS患者的皮肤细胞诱导为多能干细胞（iPS），分别分化为运动神经元、星形胶质细胞，并与健康对照者iPS来源的运动神经元、星形胶质细胞，在细胞形态、数目、分化效率、功能等方面比较有无显著差异。研究星形胶质细胞在运动神经元变性机制的作用，并观察家族性与散发性这两种类型在运动神经元变性机制中的不同。本研究创新性提出利用家族性与散发性ALS的皮肤成纤维细胞最终诱导为运动神经元，以期初步了解这两种类型患者发病机制的异同并为治疗提供帮助。